ВАЖЛИВІСТЬ ПРОФІЛАКТИКИ ПРИ ГЕМОФІЛІЇ

Профілактика – це регулярне введення (внутрішньовенно, підшкірно або іншим способом) кровоспинного засобу з метою запобігання кровотечам, у людей з гемофілією.

Профілактика має бути стандартом терапії у всьому світі.

Мета профілактики – це можливість людей з гемофілією вести активний спосіб життя та мати якість життя, порівняну з особами, що не страждають на гемофілію.

Ідея проведення профілактики з’явилася, коли вчені помітили, що в осіб із помірною або легкою гемофілією (у яких рівень фактора згортання становить ≥1 %) рідше виникають спонтанні кровотечі. Також у них рідше вражаються суглоби, ніж у пацієнтів із тяжкою гемофілією. Клініцисти припустили, що якби вони могли підтримувати рівень фактора згортання крові на рівні близько 1 відсотка за допомогою регулярних інфузій концентратів фактора згортання крові, вони могли б зменшити ризик кровотечі та запобігти пошкодженню суглобів.

Відтоді декілька досліджень показали, що діти та дорослі, які отримують профілактичне лікування, відчувають менше епізодів кровотечі та мають здоровіші суглоби.

На відміну від терапії за вимогою, яка є реактивною відповіддю на кровотечу, що триває, профілактика проводиться, щоб запобігти кровотечі до її початку. Терапія за потребою може зменшити біль і виснажливий вплив окремих кровотеч, але вона не може істотно змінити профіль кровотечі. Таким чином, терапія за вимогою не змінює природного прогресування гемофільної артропатії, яка призводить до пошкодження опорно-рухового апарату та інших ускладнень, спричинених кровотечею.

Профілактика завжди рекомендована та є перевагою перед терапією за потребою, оскільки ідеальним для людей з Гемофілією, є відсутність кровотеч (тобто досягнення «нульової» кількості кровотеч), оскільки кожна кровотеча може спричинити пошкодження, особливо в суглобах.

Всесвітня організація охорони здоров’я (ВООЗ) і Всесвітня федерація гемофілії радять батькам дітей, хворих на гемофілію, починати профілактичне лікування в ранньому віці для досягнення оптимальних результатів у дитини з важкою формою порушення згортання крові.

При важкій формі гемофілії А чи В, ідеальним є початок профілактики до 3 років, щоб запобігти захворюванням суглобів. Профілактика не допоможе відновити суглоби, які вже пошкоджені, однак у підлітків і дорослих з гемофілією, які мають ураження суглобів, також рекомендується починати профілактику для зменшення кількості кровотеч у суглоби, спонтанних та проривних кровотеч та сповільнення прогресування захворювання суглобів.

Профілактика запобігає виникненню кровотеч і руйнуванню суглобів, що має бути метою лікування, щоб зберегти нормальну функцію м’язово-скелетної системи.

Профілактика з введенням концентратів фактора згортання потребує частих ін’єкцій, та може ускладнюватись верифікацією відповідних вен, особливо в маленьких дітей, хворих на гемофілію.

Підшкірне введення препаратів може вирішити проблеми доступу до вен. Це може дозволити розпочати профілактику в набагато більш ранньому віці та може зменшити ризик кровотечі, яка виникає у дуже маленьких дітей (<12 місяців), до того, як зазвичай починається традиційна профілактика.

Дотримання протоколу профілактики має критичне значення для її успішності. За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, частота недотримання схеми медикаментозного лікування може становити від 15% до 93%, із середнім показником на рівні 50%.

Профілактичне застосування концентратів фактора згортання крові рекомендується проводити вранці, щоб ширше охопити періоди фізичної активності протягом дня, та до початку активності з підвищеним ризиком травмування.

ЛІТЕРАТУРА

  1. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32744769/
  2. WFH- What is prophylaxis? http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1586.pdf
  3. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 2nd edition. https://etha.eu/wp-content/uploads/2018/03/pdf-1472.pdf
  4. https://hemophilianewstoday.com/hemophilia-treatments/prophylaxis/